Haber Detayı
Pankreas kanseri tarihe mi karışıyor? FDA devrim niteliğindeki ilacı onayladı: Tümörlerde %64’e varan azalma...
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA, pankreas kanserine yönelik umut vadeden bir ilaca tarihinde ilk kez uygulanan yeni bir hızlandırılmış onay süreci başlattı. Biyoteknoloji firması Revolution Medicines tarafından geliştirilen deneysel ilaç Daraxonrasib, erken klinik sonuçlara dayanarak bu sürece dahil edildi. Karar ilacın ileri evre pankreas kanseri hastalarında dikkat çekici sonuçlar göstermesinin ardından geldi.
İlacın klinik denemelerine katılan hastalardan biri olan 69 yaşındaki Debby Orcutt'un tümörünün, tedaviye başladıktan sonraki aylarda yüzde 64 oranında küçüldüğü açıklandı.
Washington Post'ta yer alan habere göre, doktorların çoğu vakada sınırlı yaşam süresi öngördüğü pankreas kanserinde bu oranda bir ilerleme, uzmanlar tarafından 'önemli bir gelişme' olarak değerlendiriliyor.
Yeni Onay Programı Tartışma Yarattı FDA'nın 'Komisyon Başkanının Ulusal Öncelik Kuponu' adı verilen yeni uygulaması ilaç onay süreçlerini normalde bir yıla kadar süren değerlendirmelerden yalnızca bir aya kadar kısaltmayı hedefliyor.
Ancak bazı uzmanlar bu hızın güvenlik standartlarını tehlikeye atabileceği uyarısında bulunuyor.
Arnold & Porter hukuk firmasından Dan Kracov, programın kapsamı dar kaldığı sürece uygulanabilir olduğunu ancak genişlemesi hâlinde FDA'nın kaynaklarını zorlayabileceğini belirtti.
Revolution Medicines'in Hedefi: Dirençli Kanserleri Durdurmak Daraxonrasib, kanser hücrelerinin büyümesini kontrol eden RAS genlerindeki mutasyonları hedef alıyor.
Normalde hücre bölünmesini düzenleyen bu genler mutasyona uğradığında, hücrelerin kontrolsüz çoğalmasına yol açıyor.
Şirketin geliştirdiği bileşik, bu mutasyonun neden olduğu 'sürekli açık' sinyali durdurmayı başarıyor.
Revolution Medicines CEO'su Mark Goldsmith, bu yaklaşımın başlangıçta bilim dünyasında 'imkânsız' olarak görüldüğünü belirterek, 'Yıllarca RAS genini hedef almak dogmalara aykırı sayıldı.
Ancak deneylerimiz, beklenenden çok daha düşük toksisiteyle güçlü sonuçlar verdi.' dedi.
Yan Etkileri Neler?
Pankreas Kanserinde Değişmeyen Gerçek: Yüksek Ölüm Oranı Ulusal Kanser Enstitüsü verilerine göre pankreas kanseri, ABD'de kanser kaynaklı ölümlerde üçüncü sırada yer alıyor.
Beş yıllık sağkalım oranı yüzde 13'te kalırken, hastalığın diğer organlara yayıldığı evrelerde bu oran yüzde 3'e kadar düşüyor.
Son 30 yılda tedavi seçeneklerinde kayda değer bir ilerleme sağlanamadı.
FDA'nın Yeni Dönemi: Hız mı, Güvenlik mi?
FDA'nın hızlandırılmış onay programları geçmişte de umut ve tartışmayı birlikte getirmişti. 2012-2021 yılları arasında onaylanan hızlandırılmış ilaçların yüzde 80'inden fazlası kanser tedavilerinde kullanıldı.
Ancak bu ilaçların önemli bir kısmı, onaydan sonraki beş yılda beklenen yaşam süresi artışını gösteremedi.
Yeni 'öncelik kuponu' uygulaması, ilaç şirketlerinin nihai klinik veriler tamamlanmadan başvuru yapmasına olanak tanıyor.
FDA Başkanı Marty Makary, bu yöntemi 'bilimsel titizliği koruyarak süreci hızlandırma çabası' olarak nitelendirdi.
Umut ve Gerçek Arasında İnce Çizgi Daraxonrasib henüz kesin bir tedavi olarak görülmüyor, ancak hem bilim dünyasında hem hastalar arasında güçlü bir umut dalgası yarattı.
Uzmanlar, ilacın uzun vadeli etkilerini değerlendiren geniş ölçekli çalışmaların 2026'ya kadar sonuçlanmasının beklendiğini belirtiyor.
Pankreas kanseri tedavisinde yıllardır süren çıkmaz belki de bu yeni ilaçla kırılabilir.
Ancak tıp dünyası hızla gelen umutların her zaman dikkatle test edilmesi gerektiği konusunda hemfikir.
