İngiltere'de İlk Gen Terapisiyle Huntington Hastalığı %75 Yavaşladı

İngiltere'de İlk Gen Terapisiyle Huntington Hastalığında Çarpıcı Yavaşlama UCL ve uniQure: Tek doz gen terapisi toksik proteinleri hedefleyerek hastalığı önemli ölçüde yavaşlatıyor İngiltere kaynaklı yeni bir gen terapisi, daha önce kesin tedavisi olmayan Huntington hastalığı için umut verici sonuçlar verdi.

Tedavinin uygulandığı 29 kişide, 3 yılın ardından hastalığın ortalama %75 yavaşladığı belirtildi.

Prof.

Sarah Tabrizi, University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü olarak, tedavinin 12 ila 18 saatlik hassas beyin ameliyatı sırasında uygulandığını açıkladı.

Prof.

Tabrizi, girişimin Huntington'un beyin üzerindeki etkisini doğrudan hedeflediğini vurguladı.

Huntington hastalığı, beyindeki proteinlerin anormal bir şekle girip birbirine yapışmasıyla başlayan bir nörodejeneratif hastalık.

Bu zararlı protein yığınları çevresindeki proteinlerin de yanlış katlanmasına ve kümelenmesine sebep oluyor.

Prof.

Tabrizi, kalıtsal bir hastalık olan Huntington için geliştirilen yöntemin gen terapisi ile gen baskılama teknolojisini birleştirdiğini, tek dozla, toksik protein seviyesini kalıcı olarak azaltmayı hedeflediğini belirtti.

Tedaviyi geliştiren uniQure firmasından yapılan açıklamada, tedavinin uygulandığı 29 kişide 3 yılın ardından hastalığın ortalama yüzde 75 yavaşladığı ve verilerin beyin hücrelerini kurtardığını gösterdiği kaydedildi.

Prof.

Tabrizi'nin değerlendirmesi şöyle: "Hastalığın normalde bir yılda beklenen kötüleşme seviyesinin tedavi sonrasında 4 yıla kadar yavaşladığı anlamına geliyor.

Bu da hastalara onlarca yıl kaliteli bir yaşam şansı sunuyor." Tabrizi, hastalığın yüzde 75 yavaşlamasının beklenmedik bir sonuç olduğunu ve tedavi edilen hastalara ilişkin detayları paylaşmadığını belirtti.

Araştırmayı yürütenlerden Prof.

Ed Wild ise tedavinin etkisinin "ömür boyu sürmesinin" beklendiğini, ancak lisans alınmasının ardından tedavinin hastalar için maliyetli olabileceğini ifade etti.

Huntington hastalığının başlangıç mekanizması ve tedavinin hedefi, beyindeki yanlış katlanmış protein kümelerini azaltmak; bu sayede hem hücre kaybının önüne geçilmesi hem de semptom progresyonunun yavaşlatılması amaçlanıyor.